Studien
Bei der Entwicklung einer ALS-Therapie sind zwei Strategien zu unterscheiden. Eine ursächliche Therapie der ALS ist erst nach Erforschung der Krankheitsmechanismen möglich. Die Aufklärung der ALS-Ursachen wird aus der heutigen Perspektive mehrere Jahrzehnte in Anspruch nehmen. Gleichzeitig werden die mittleren Entwicklungskosten für ein innovatives Medikament auf 500 bis 800 Mio. Euro beziffert. Eine Aufwendung in dieser finanziellen Größenordnung ist derzeit unrealistisch. Als alternativer Forschungsansatz steht eine empirische Medikamentenuntersuchung zur Verfügung. Das Grundkonzept besteht in der Testung von Medikamenten, die bereits eine Zulassung für andere neurologische Erkrankungen, z. B. die Multiple Sklerose oder Alzheimer-Erkrankung aufweisen. Für diese Medikamente ist bekannt, dass sie effektiv in das zentrale Nervensystem des Menschen vordringen und eine hinreichende Verträglichkeit aufweisen. Nachteilig am empirischen Konzept der Therapieforschung ist die geringe a priori-Wahrscheinlichkeit einer Wirksamkeit der Substanz. Die Erfahrungen mit Therapiestudien neuartiger Medikamente zeigen, dass weniger als 10 % der getesteten Medikamente erfolgreich sind. Daher sind zahlreiche Studien erforderlich, um eine wirksame Therapie zu identifizieren.

Die Behandlung von ALS-Patienten mit neuen Medikamenten erfordert klinische Studien auch dann, wenn sie bereits bei anderen Erkrankungen zugelassen sind. Dabei steht die Arzneimittelsicherheit im Mittelpunkt. Durch Pilotstudien mit wenigen Patienten werden Informationen zur Verträglichkeit erhoben. Danach wird eine Wirksamkeitsstudie angeschlossen, die durch Visiten im Abstand zwischen 1 - 3 Monaten realisiert wird. Bei den ambulanten Visiten werden die folgenden Daten erhoben:

•  Ermittlung der ALS-Krankheitssymptome durch neurologische Untersuchung

•  Erfassung des ALS-Schweregrades und der Lebensqualität durch ein strukturiertes
   Interview von Patienten und Angehörigen

•  Messung der Atem-, Herz- und Kreislaufparameter (Lungenfunktionsmessung,
   EKG etc.)

Sämtliche erhobene Daten werden elektronisch gespeichert und verarbeitet. Zur Gewährleistung der höchsten Patientensicherheit wird eine Studienauswertung durch ein übergeordnetes Koordinierungszentrum für Klinische Studien (KKS) vorgenommen. Die Konzeptentwicklung, Durchführung und Auswertung jeder ALS-Therapiestudie wird durch die Ethikkommission der Charité begutachtet. Die Ergebnisse jeder Therapiestudie werden unabhängig vom Ausgang der Untersuchungsserie in einer internationalen Fachzeitschrift publiziert und damit der Öffentlichkeit zugänglich gemacht.

 
Pilotstudie

Wirksamkeitsstudie
 Ziele

 - Ermittlung großer
   Therapieeffekte

 - Verträglichkeit

 - Erfassung kleiner
   Therapieeffekte
 Placebobehandlung  ja / nein  ja
 Dauer  6 Monate 12–18 Monate
 Patientenzahl  10–50 400–500
 Anzahl der ALS-Zentren
  1–2 10–15
 Kosten (ohne
 Medikamente)
  ~ 100.000 Euro ~ 1 Million Euro